威尼斯8040医药许可引进的专利肽类长效A型肉毒毒素达希斐®在中国内地获批第二个适应症_新闻动态_新闻及媒体资源

威尼斯8040医药许可引进的专利肽类长效A型肉毒毒素达希斐^®在中国内地获批第二个适应症

颁布功夫:2024-12-04 内容起源于：浏览量：

威尼斯8040医药（600196.SH；02196.HK）颁发，，获许可产品注射用A型肉毒毒素（中国境内商标：达希斐^®、、、英文商标：DAXXIFY^®，，项目代号：RT002，，以下简称“该产品”）的成人颈部肌张力阻碍（Cervical Dystonia，，简称CD）适应症注册申请近日已获国度药品监督治理局（“国度药监局”）核准，，这是达希斐^®

获批的第二个适应症。�！４锵ｌ�^®的专利配方含有纯150kd主题神经毒素和专利肽辅料RTP004，，不含动物蛋白或其他辅助蛋白。�！�

威尼斯8040医药控股子公司上海威尼斯8040医药产业发展有限公司（“威尼斯8040医药产业”）于2018年12月获美国Revance Therapeutics, Inc.许可于区域内（即中国内地、、、香港及澳门出格行政区）独家进口、、、使用、、、开发及贸易化（不蕴含制作）该产品。�！８貌肺狣axibotulinumtoxinA-lanm，，拟用于美容适应症，，临时性改善成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹；以及医治适应症，，医治成人颈部肌张力阻碍。�！�

2024年9月，，达希斐^{^®}美容适应症获国度药品监督治理局（“国度药监局”）核准，，用于临时性改善成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹，，作为20多年来同类产品的初次创新，，达希斐^{^®}选取其专有的肽互换技术（Peptide Exchange Technology，，PXT）开发的含有不变肽制剂和高度纯化的A型肉毒毒素的新一代神经调节剂，，为宽大患者提供卓越的疗效。�！�

颈部肌张力阻碍患者疗程

距离期内症状复发极度普遍

颈部肌张力阻碍（Cervical dystonia，，CD）是一种慢性神经系统疾�。�！，，是临床最常见的局灶性肌张力阻碍疾病之一。�！Ｆ涮氐闶蔷辈考∪獾淖跃跣圆蛔灾魇账酰�，导致头部、、、颈部和肩部的异常活动或姿势扭转¹。�！９谕庵改瞎彩毒萍觥癆型肉毒毒素”作为CD的一线医治选择^2,3。�！Ｄ壳叭蛄煊蚰谝延卸嗫钊舛径舅刂萍辽鲜校�，出于屡次反复注射引起免疫原性的不安，，目前肉毒毒素制剂产品的注射疗程通常建议至少距离3个月（12周）⁴，，但CD患者疗程距离期内症状复发较为普遍，，复发均匀功夫约为10.5周，，在每个疗程末期中意水平较低，，是CD患者的常见问题⁵。�！�

中位疗效持续功夫达24周，，

达希斐^®悠久改善患者症状

达希斐^{^®}于2023年8月14日获得美国FDA核准，，用于医治颈部肌张力阻碍⁶，，其医治CD的III期临床钻研（ASPEN-1）于今年2月颁发在《Journal of Neurology》杂志上⁷。�！Ｈ騃II期和中国III期临床钻研（ASPEN-CN）的汇总钻研以提要大局在今年活动阻碍协会（MDS）年会上颁发⁸。�！Ｗ暄辛司种な盗舜锵ｌ�^{^®}在中度至重度原发性颈部肌张力阻碍成人中的疗效和安全性，，中位疗效持续功夫可达24周，，与其在眉间纹的III期临床钻研和上肢痉挛的II期钻研了局中阐发出的“长效”特点一致，，中位疗效持续为24~28周^9-11。�！４锵ｌ�^{^®}作为全球首款专利肽类长效A型肉毒毒素制剂，，有望解决CD患者医治中疗程间期内症状复发普遍这一未满足需要，，进一步提高患者生涯质量，，削减每年的医治次数。�！�

ASPEN-1是一项国际多中心、、、随机、、、双盲、、、慰藉剂对照钻研⁷（clinicaltrials注册号：NCT03608397），，共招募患者301人。�！SPEN-1-CN在中国进行，，钻研设计与ASPEN-1一样。�！SPEN-1和ASPEN-CN汇总分析共纳入患者357人⁸，，其中含中国III期患者56人，，占分析人群的15.7%。�！；阕芊治隽司窒允荆�，与慰藉剂相比，，第4周和第6周多伦多西方痉挛性斜颈评分量表（TWSTRS）总分较基线的变动均值（DAXI 125U组为-12.0，，DAXI 250U组为-11.9）均有统计学差距（p<0.0001），，两种剂量均能显著降低TWSTRS总分，，改善患者症状。�！Ｖ形涣菩С中Ψ颍ń缢滴悠鹜芬街蔚絋WSTRS总分改善疗效损失到最小渣滓益处（“minimum residual benefit”，，即TWSTRS总评分改善的峰值医治成效损失超过80 %）的功夫）（95%CI）别离为：达希斐^{^®}250U：22.0(20.1，，24.3)周；达希斐^{^®}125U：24.1（20.6，，28.9）周（见图1）。�！０踩苑矫妫�，大无数医治中出现的不良事务（TEAE）为轻度或中度。�！Ｒ街巫橹型萄誓烟獠�4.5-4.7%，，肌无力产生率4.5-5.4%，，低于既往获批的用于CD医治的其他A型肉毒毒素产品的关键临床钻研数据^4,12,13。�！�

图1. 达希斐^®用于医治CD的TWSTRS总分与基线相比随功夫的变动

达希斐^®将来可期

多位专家对达希斐^®获批CD适应证暗示热烈祝贺，，并对其在我国肉毒毒素疾病医治领域中的利用远景寄托厚望。�！�

万新华教授

北京协和医院，，中国神经科学学会神经毒素分会名望主任委员，，达希斐^®中国III期临床钻研（ASPEN-1-CN）重要钻研单元PI

“

III期临床钻研证实了达希斐^®的疗效和安全性，，尤其持续功夫能达到24周是极度不错的了局。�！Ｊ率瞪希�，肉毒毒素有着极度宽泛的疾病医治利用远景，，如肌张力阻碍、、、自主神经系统疾病、、、精神病理性疼痛等。�！５却饪钚碌腁型肉毒毒素的获批，，能够造福中国更多患者。�！�

”

靳令经教授

同济大学从属养志康复医院，，中国神经科学学会神经毒素分会主任委员，，达希斐^®中国III期临床钻研（ASPEN-1-CN）参加钻研单元PI

“

达希斐^®获批CD适应证为CD患者带来更多医治选择。�！４锵ｌ�^®中位疗效持续功夫达24周、、、悠久改善患者症状，，对于改善患者持久医治的顺从性，，进一步提高患者生涯医治很有意思。�！Ｍ保�，其制剂组成“不含动物蛋白，，不含辅助蛋白，，只含主题神经毒素和专利肽赋形剂RTP004”，，为“继发性无应答”的患者带来全新的医治选择。�！�

”

参考资料

1. Stacy M. Epidemiology , clinical presentation , and diagnosis of cervical dystonia. Neurologic Clinics. 2008;26:23-42. doi:10.1016/S0733-8619(08)80003-52. Albanese A, Abbruzzese G, Dressler D, et al. Practical guidance for CD management involving treatment of botulinum toxin: a consensus statement. J Neurol. 2015;262(10):2201-2213. doi:10.1007/s00415-015-7703-x3. 中华医学会精神病学分会帕金森病及活动阻碍学组,中华医学会神经外科学分会职能神经外科学组,中国神经科学学会神经毒素分会,等. 肌张力阻碍医治中国专家共识[J]. 中华神经科杂志,2020,53(11):868-874. DOI:10.3760/cma.j.cn113694-20200531-00404.4. Allergan. BOTOX^® (onabotulinumtoxinA) for injection, for intramuscular, intradetrusor, or intradermal use prescribing information. Accessed Nov 23, 2023. rxabbvie. com/pdf/botox_pi.pdf.5. Comella C, Ferreira JJ, Pain E, Azoulai M, Om S. Patient perspectives on the therapeutic profile of botulinum neurotoxin type A in cervical dystonia. J Neurol. 2021;268(3):903-912. doi:10.1007/s00415-020-10217-76. U.S. FDA Approves First Therapeutic Indication for Revance’s DAXXIFY^® (DaxibotulinumtoxinA-lanm) for Injection for the Treatment of Cervical Dystonia. Accessed October 25, 2023. https://investors.revance.com/investors/Press-Releases/news-details/2023/U.S.-FDA-Approves-First-Therapeutic-Indication-for-Revances-DAXXIFY-DaxibotulinumtoxinA-lanm-for-Injection-for-the-Treatment-of-Cervical-Dystonia/default.aspx7. Comella CL, Jankovic J, Hauser RA, et al. Efficacy and Safety of DaxibotulinumtoxinA for Injection in Cervical Dystonia: ASPEN-1 Phase 3 Randomized Controlled Trial. Neurology. 2024;102(4):e208091. doi:10.1212/WNL.00000000002080918. D. Truong, H. Xingyue, A. Ellenbogen, J. Lingjing, K. Dashtipour, A. Patel, T. Gross, R. Kazerooni, C. Gallagher, F. Xiaojin, S. Yunan, G. Lei, W. Xinhua, D. Hollander. Efficacy and Safety of DaxibotulinumtoxinA-lanm for Injection in Adults with Cervical Dystonia: Pooled Global Analysis of ASPEN-1 and ASPEN-1-CN [abstract]. Mov Disord. 2024; 39 (suppl 1). https://www.mdsabstracts.org/abstract/efficacy-and-safety-of-daxibotulinumtoxina-lanm-for-injection-in-adults-with-cervical-dystonia-pooled-global-analysis-of-aspen-1-and-aspen-1-cn/. Accessed November 18, 2024.9. Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plastic & Reconstructive Surgery. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.000000000000632710. Bertucci V, Solish N, Kaufman-Janette J, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection has a prolonged duration of response in the treatment of glabellar lines: Pooled data from two multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Journal of the American Academy of Dermatology. 2020;82(4):838-845. doi:10.1016/j.jaad.2019.06.131311. Revance to Present Data from Phase 2 JUNIPER Clinical Trial Evaluating DAXXIFYTM (DaxibotulinumtoxinA-lanm) Injection for the Treatment of Upper Limb Spasticity at the International Congress of Parkinson and Movement Disorder Society (MDS). September 15, 2022. Accessed February 19, 2024. https://www.businesswire.com/news/home/20220915005412/en/Revance-to-Present-Data-from-Phase-2-JUNIPER-Clinical-Trial-Evaluating-DAXXIFY%E2%84%A2-DaxibotulinumtoxinA-lanm-Injection-for-the-Treatment-of-Upper-Limb-Spasticity-at-the-International-Congress-of-Parkinson-and-Movement-Disorder-Society-MDS12. Ipsen. DYSPORT (abobotulinumtoxinA) for injection, for intramuscular use prescribing information. Accessed Nov 23, 2024. ipsen.com/websites/Ipsen_Online/wp-content/ uploads/sites/9/2019/01/21084019/Dysport_Full_Prescribing_Information.pdf.13. XEOMIN-Full-Prescribing-Information-including-MedGuide.pdf. Accessed Nov 23, 2024. https://www.xeominaesthetic.com/wp-content/uploads/2019/05/XEOMIN-Full-Prescribing-Information-including-MedGuide.pdf

P-20241121-014仅供医疗卫生人士参考